北京大学人民医院黄晓军课题组在《新英格兰医学杂志》报告治疗急性早幼粒细胞白血病最新研究进展——不化疗、不输液治疗白血病

　　近日，北京大学血液病研究所在急性早幼粒细胞白血病(APL)的临床研究方面取得重大进展。2014年12月4日，国际医学顶级杂志《新英格兰医学杂志》（New England Journal of Medicine，影响因子54.42) 以通信形式发表北京大学人民医院、北京大学血液病研究所主鸿鹄、黄晓军为作者的临床研究成果：“口服砷剂和维甲酸治疗非高危急性早幼粒细胞白血病”[Zhu HH, Huang XJ，Oral Arsenic and Retinoic Acid for Non–High-Risk Acute Promyelocytic Leukemia，New England journal of medicine 2014，371（23）：2239-2241]。这是该研究团队今年在《新英格兰医学杂志》发表的第2篇系列研究文章。

　　急性早幼粒细胞白血病是一种起病凶险的恶性血液病，单纯依赖化疗患者复发率高，总体生存较差。维甲酸与砷剂联合治疗作为急性早幼粒细胞白血病诊治首选方案，被业界称为“梦幻组合”，根治率达到90%以上。此前黄晓军课题组在国际上首次通过前瞻临床试验证实口服砷剂和静脉砷剂具有相似的疗效和安全性，成果发表于2013年国际肿瘤学顶级期刊Journal of Clinical Oncology（影响因子18.03）。在此基础上，课题组2013年2月设计了新的临床试验，共纳入20例初诊非高危急性早幼粒细胞白血病病人（白细胞小于1万）,仅用两种口服药物（复方黄黛片和维甲酸），不要传统的化疗药物，不输液，缓解后不用再住院，总治疗时间为8个月，结果显示所有病人都达到完全缓解，利用目前最敏感的实时定量PCR方法证实所有病人都可以达到血病基因转阴，更为重要的是所有病人在达到缓解（约1个月）后均不再需要住院治疗，不影响正常工作和学习，生活质量接近正常人，医疗费用较低。

　　上述成果在国际上首次证实“不化疗，不输液，仅用两个口服药物治疗急性早幼粒细胞白血病”的可行性，使急性早幼粒细胞白血病治疗更为简便，避免化疗带来的多种副作用，大大提高了病人的生活质量，同时减轻了患者医疗费用负担。该项研究使得我国急性早幼粒细胞白血病的治疗领域稳居国际前列，成为推动该领域发展的重要力量。

　　论文第一作者为北京大学人民医院主鸿鹄副主任医师，通讯作者为黄晓军教授，研究得到国家自然科学基金、北京市科技计划项目、北京市科委首都特色重点项目、北京大学-清华大学生命科学联合中心的资助。