“重大疾病科技攻关与管理”专项系列成果报道之三：建立新的急性白血病治疗方案，达到国际最好的疗效

　　急性白血病和多发性骨髓瘤等血液恶性肿瘤是严重危害人民健康的重大疾病，死亡率高，提高其根治率具有重大意义。北京大学人民医院在新的血液恶性肿瘤标志物的确认及其应用方面取得重大进展。
　　在急性髓性白血病治疗方面，发现了与t(8;21)急性髓性白血病临床预后相关的标记物 ，建立新的危险分层体系，达到国际最好的疗效。该研究成果于2013年发表在国际血液学权威杂志《Blood》上，目前已经被欧美血液病一线专家作为临床治疗推荐，并被《2014年中国造血干细胞移植治疗指南》采纳。
　　在急性早期早幼粒细胞白血病（APL）方面，研究出了“不化疗、不输液、仅用2个口服药物8个月疗程治疗APL”新方案，降低治疗费用，提高患者生存质量。研究首次证实仅用两个口服药物治疗 APL 的可行性，使 APL 的治疗更为简便，避免化疗带来的多种副作用，大大提高了患者的生存质量，同时减轻了患者医疗费用负担。目前该研究所有受试患者达到完全缓解，为每例患者节约直接住院医疗费用约5万元。研究成果于2014年12月份在国际顶级医学杂志《新英格兰医学》上发表。目前正在进一步验证。预计该方案推广临床后，每年可为我国节省约2亿元医疗费用。
　　此外，该研究团队还国际上首次发现4个新的PML突变位点，并提出砷剂耐药时PML突变存在一个“突变热点区”，完善了对急性早幼粒白血病患者砷剂耐药机制的认识，有望实现APL的分层治疗和个性化治疗，并为下一步克服耐药的研究提供基础。该研究成果也于2014年5月份在国际顶级医学杂志《新英格兰医学》上发表，并被写入正在编写的第14版《Wintrobe Hematology》教科书中。