首都临床特色应用研究系列报道之十五——北京白血病治疗研究成果发表在《新英格兰医学》杂志上

　　急性早幼粒细胞白血病（APL）患者主要为青壮年，发病率通常占成人急性白血病的10%，维甲酸与砷剂联合治疗作为APL诊治首选方案，被业界称为“梦幻组合”，根治率达到90%以上。传统的治疗方法多需住院治疗，加之化疗的毒副作用，令很多患者的经济负担非常沉重，生活质量明显下降。
　　为提高APL的根治率，提升患者的生活质量，北京大学人民医院黄晓军研究组经过多年研究证实，APL患者不化疗、不输液，仅口服两种靶向性药物八个月即可取得与传统治疗方法相似的疗效。这一新的治疗方案于2014年12月4日发表在国际医学顶级杂志《New England Journal of Medicine》(新英格兰医学杂志，影响因子54.42)。
　　课题组前期在国际上首次通过对242名患者的临床研究，将传统化疗、维甲酸和静脉注射砷剂的治疗方案中的砷剂改为口服砷剂给药，证实口服砷剂和静脉砷剂具有相似的疗效和安全性，并于2013年2月设计了新的临床试验，共纳入20例初诊非高危APL患者，仅用两种口服药物（复方黄黛片和维甲酸），不化疗、不输液，总治疗时间为8个月，结果显示所有患者都达到完全缓解，利用目前最敏感的实时定量PCR方法检测白血病基因转阴。这种简洁的治疗方案避免了化疗带来的多种副作用，可以让患者在治疗过程中的生活接近正常人，不影响日常的工作和学习，提高了患者的生活质量，同时医疗费用明显降低。
　　为进一步扩大样本量验证口服砷剂和维甲酸治疗非高危APL患者的疗效，人民医院还于2014年承担了北京市科委“首都特色”专项重点课题《口服砷剂和维甲酸治疗急性早幼粒细胞白血病新方案的临床研究》，该项研究的顺利实施将进一步巩固和提升我国在APL治疗领域的国际地位，成为推动该领域发展的重要力量。